腺相关病毒体内表达时间
1、体内表达时间长:AAV滴度可至5E+13GC/ml,并可在体内长期稳定表达。0 AAV基因组 大多数基因治疗用的rAAV以AAV2基因组为骨架,基因组全长为4679bp,两端为145bp的反向末端重复序列(ITR)。
2、第一代腺病毒载体通常通过缺失E1或E3基因来实现,这类载体在未经纯化时可能会引发较强的炎症反应和免疫反应,但一旦经过纯化,其安全性得到显著提高,体内表达周期可以持续4周左右。
3、表达时间长:绝大多数重组rAAV不会整合到基因组上,而是在宿主细胞中串联形成附加体(episome)存在于细胞核中。虽然细胞在复制和分裂后会丢失附加体,并因此失去基因表达能力,但rAAV在细胞分裂不旺盛的组织中可持续表达6个月以上。

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